Campi Flegrei: il Tigem torna operativo nei laboratori dopo le verifiche post terremoto

La ripresa progressiva delle attività scientifiche del Tigem rappresenta un passo significativo per il panorama italiano della ricerca sulle malattie genetiche rare, poiché consente di rimettere in funzione programmi diagnostici, progetti di ricerca e collaborazioni internazionali consolidati nel tempo.

Dichiarazioni del direttore scientifico

Alberto Auricchio ha dichiarato:

“La riattivazione delle attività di laboratorio al Tigem è fondamentale non solo per il nostro istituto, ma per l’intera comunità che si occupa delle malattie genetiche rare. Tornare gradualmente nei laboratori significa proseguire programmi e collaborazioni consolidati negli anni e preservare un ambiente in cui ricerca, innovazione e formazione si alimentano a vicenda.”

Alberto Auricchio ha aggiunto:

“In queste settimane abbiamo osservato una capacità straordinaria di collaborazione e senso di responsabilità da parte di tutto il personale del Tigem: è grazie a questa coesione che possiamo guardare con fiducia alla piena ripresa delle attività.”

La missione e i risultati di Fondazione Telethon

Fondazione Telethon ETS è una delle principali realtà filantropiche biomediche italiane, nata nel 1990 dall’iniziativa di persone colpite dalla distrofia muscolare. La sua missione è promuovere cure per le malattie genetiche rare attraverso finanziamenti a progetti scientifici selezionati secondo standard internazionali e sostenere l’intera filiera della ricerca: dalla raccolta fondi alla selezione dei progetti, fino allo sviluppo clinico nelle strutture convenzionate e nei propri centri di ricerca.

Nel corso della sua attività, Fondazione Telethon ETS ha investito risorse significative nella ricerca: i finanziamenti complessivi ammontano a circa 790 milioni di euro, con oltre 3.100 progetti sostenuti e quasi 2.000 ricercatori coinvolti, coprendo l’analisi di oltre 676 malattie genetiche rare. Questo modello integrato favorisce il trasferimento tecnologico e la collaborazione con istituzioni pubbliche e imprese farmaceutiche per rendere disponibili terapie efficaci.

Grazie al ruolo della Fondazione nella produzione e distribuzione, nell’Unione Europea è oggi disponibile la prima terapia genica con cellule staminali per il trattamento dell’ADA-SCID, una grave immunodeficienza che compromette le difese immunitarie fin dalla nascita. Un altro risultato rilevante è la terapia per la leucodistrofia metacromatica, sviluppata in collaborazione con l’industria farmaceutica; inoltre, la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich ha recentemente ottenuto autorizzazioni alla commercializzazione negli Stati Uniti e nell’Unione Europea.

Altre terapie sperimentali sviluppate dai ricercatori sostenuti dalla Fondazione sono in fase di valutazione clinica per malattie come la beta-talassemia, la mucopolisaccaridosi di tipo 6 e di tipo 1, e la sindrome di Usher 1B. Parallelamente, i laboratori finanziati continuano a studiare i meccanismi di base delle malattie ancora senza terapia, per identificare nuovi potenziali approcci terapeutici.

Collaborazioni e ricadute per il sistema della ricerca

La possibilità di riattivare le attività del Tigem è stata favorita dalla disponibilità e dal coordinamento di realtà accademiche locali, tra cui Università Federico II, CEINGE e Università Vanvitelli, che hanno messo a disposizione risorse e spazi temporanei. Questi accordi sottolineano l’importanza delle reti istituzionali per la continuità della ricerca e per la tutela dei progetti a lungo termine.

Dal punto di vista economico e industriale, il consolidamento di centri di eccellenza come il Tigem e il sostegno di fondazioni filantropiche specializzate contribuiscono a rendere più attrattivo il territorio per investimenti in ricerca e sviluppo, favorendo l’insediamento di start-up biotech, la realizzazione di sperimentazioni cliniche e la collaborazione pubblico-privato necessaria per la commercializzazione di terapie avanzate.

Sul piano sanitario, l’immissione in commercio di terapie geniche efficaci pone sfide di sostenibilità per i sistemi pubblici di salute, che devono integrare valutazioni di costo-efficacia, modalità di rimborso innovative e politiche per garantire l’accesso ai pazienti. Le esperienze di approvazione regolatoria già ottenute aumentano però la credibilità del settore italiano nel contesto internazionale.

Prospettive per la ricerca e la cura

La ripresa delle attività nei laboratori del Tigem è essenziale per mantenere il ritmo delle sperimentazioni, formare nuove leve scientifiche e sostenere percorsi clinici che portino terapie innovative ai pazienti. Continuare a finanziare la ricerca di base e translationale resta una priorità per trasformare scoperte scientifiche in soluzioni terapeutiche effettive e accessibili.

In sintesi

• L’accelerazione della ricerca presso centri come il Tigem può aumentare l’attrattività per investimenti biotech in Italia, creando opportunità per start-up e partnership industriali.
• L’ingresso sul mercato di terapie geniche richiede strumenti finanziari e regolatori innovativi per garantire sostenibilità dei sistemi sanitari e accesso ai pazienti.
• Il modello di finanziamento integrato promosso da Fondazione Telethon ETS dimostra come la filantropia scientifica possa de-riskare progetti ad alto valore clinico, favorendo il trasferimento tecnologico e la collaborazione pubblico-privato.
• Il rafforzamento delle reti accademiche e dei centri di eccellenza sul territorio è strategico per mantenere competenze avanzate e attrarre capitale umano e finanziario nel lungo periodo.